從2015年到2025年，我們的醫(yī)藥創(chuàng)新走過了從重視創(chuàng)新數(shù)量到提高創(chuàng)新質(zhì)量再到逐漸在全球醫(yī)藥創(chuàng)新圈嶄露頭角的十年。目前，我國在研新藥數(shù)量躍居全球第二位，多款國產(chǎn)創(chuàng)新藥在全球上市，僅2024年一年就批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥48個。
2025年伊始，國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》（以下簡稱《意見》）提出總體布局：以習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，全面貫徹黨的二十大和二十屆二中、三中全會精神，堅持科學(xué)化、法治化、國際化、現(xiàn)代化的監(jiān)管發(fā)展道路，統(tǒng)籌高質(zhì)量發(fā)展和高水平安全，深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管全過程改革，加快構(gòu)建藥品醫(yī)療器械領(lǐng)域全國統(tǒng)一大市場，打造具有全球競爭力的創(chuàng)新生態(tài)，推動我國從制藥大國向制藥強國跨越，更好滿足人民群眾對高質(zhì)量藥品醫(yī)療器械的需求。
我國藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革持續(xù)深化，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)到了從模仿創(chuàng)新到原始創(chuàng)新跨越的戰(zhàn)略窗口期。從醫(yī)藥大國向強國跨越、從跟跑到領(lǐng)跑，我們的醫(yī)藥行業(yè)準(zhǔn)備好了嗎？
聚焦多層次臨床需求
無藥可用曾是多數(shù)罕見病患者的常態(tài)。近年來，為加速罕見病藥品上市，我國采取了將具有明顯臨床價值的罕見病藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批范圍；對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請；將部分罕見病用藥納入增值稅減免范圍等多項措施。通過一系列政策支持，我國罕見病藥的上市速度明顯加快，結(jié)合醫(yī)保支付等政策，終于打破了罕見病用藥僵局。2024年，我國又新批準(zhǔn)了55個罕見病藥品上市，臨床需求進(jìn)一步得到滿足。
此次《意見》提出了進(jìn)一步促進(jìn)罕見病用藥品和醫(yī)療器械創(chuàng)新，鼓勵罕見病用藥械研發(fā)、生產(chǎn)、進(jìn)口的多項改革舉措。如“罕見病用藥品注冊檢驗批次由3批減為1批，每批次用量從全項檢驗用量的3倍減為2倍?！睒I(yè)內(nèi)人士告訴記者，罕見病藥品人群特定、市場規(guī)模小，研發(fā)和生產(chǎn)成本無法攤薄。此舉可進(jìn)一步降低企業(yè)研發(fā)成本，尤其是對于一些價格非常昂貴的生物制品或用量很少的產(chǎn)品，意義尤其明顯。
同時，《意見》還提出，根據(jù)產(chǎn)品風(fēng)險，統(tǒng)籌安排進(jìn)口罕見病用藥品上市前注冊核查與上市后檢查工作，減少境外核查的等待時間；探索由特定醫(yī)療機構(gòu)先行進(jìn)口未在境內(nèi)注冊上市的臨床急需罕見病用藥品和醫(yī)療器械；鼓勵國家醫(yī)學(xué)中心加大罕見病用藥品醫(yī)療器械的配備和使用力度；鼓勵高水平醫(yī)療機構(gòu)自行研制使用國內(nèi)無同品種產(chǎn)品上市的罕見病用診斷試劑，更好滿足罕見病診斷需要等措施。
“《意見》提出要提高藥品醫(yī)療器械審評審批監(jiān)管的質(zhì)效。什么是質(zhì)效？在有效控制風(fēng)險的基礎(chǔ)上，確保質(zhì)量不降低、效率要提升。我們監(jiān)管改革的質(zhì)效將具體體現(xiàn)在科學(xué)處理好發(fā)展和安全的良性互動。”上海市食品藥品安全研究會首席研究員唐民皓說，“監(jiān)管提升質(zhì)效，給產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)造營造穩(wěn)定的政策環(huán)境，為企業(yè)降低成本、提升生產(chǎn)能級，為高質(zhì)量發(fā)展的奠定基礎(chǔ)。”
另一個很細(xì)節(jié)的變化是，《意見》明確將對兒童和老年人健康威脅大且時效性強的季節(jié)性流感疫苗的批簽發(fā)時限縮短至45個工作日以內(nèi)。
國藥集團(tuán)國藥控股黨委副書記孫京林解釋，“流感疫苗非常特殊，需要保護(hù)對象以老人兒童居多，生產(chǎn)毒株會經(jīng)常發(fā)生變化（每年由WHO公布），疫苗產(chǎn)品的效期只有一年。本次改革文件專門明確流感疫苗的批簽發(fā)時限由60個工作日縮短至45個工作日，落實到具體的生產(chǎn)中，如果各方面銜接得當(dāng)，將可讓產(chǎn)品提前一個月上市，也意味著對于接種者有更長的保護(hù)期。”
據(jù)介紹，世衛(wèi)組織每年都會根據(jù)各成員國疾病控制中心每周報告的流感病例統(tǒng)計和世衛(wèi)組織下屬機構(gòu)搜集的數(shù)據(jù)，分別于9月份和2月份公布南北半球流感疫苗推薦毒株。各國企業(yè)會根據(jù)推薦毒株組織疫苗生產(chǎn)。公布推薦毒株的時間比預(yù)計疫苗上市時間一般早8個月，以確保制備的疫苗能最大限度的發(fā)揮作用。
此次《意見》還提出，按照“提前介入、一企一策、全程指導(dǎo)、研審聯(lián)動”要求，對落實國家重大戰(zhàn)略布局要求、實現(xiàn)重大科學(xué)突破、滿足重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需或具有顯著臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，傾斜更多審評審批資源，在臨床試驗、注冊申報、核查檢驗、審評審批等全過程加強溝通交流，提供個性化指導(dǎo)，讓注冊申請人及早夯實研究基礎(chǔ)，加速產(chǎn)品從研發(fā)到上市轉(zhuǎn)化進(jìn)程，更快進(jìn)入市場。
藥械同時具有商品屬性和公益屬性。醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的核心價值方向是，創(chuàng)新藥要滿足實際的臨床需求或者填補臨床空白。中國藥品監(jiān)管研究會會長張偉說，“新的治療方法或者藥物能更快地通過審評審批，讓病患者及早安全地用上，他們就會直接感受到創(chuàng)新帶來的好處。”
全方位賦能創(chuàng)新
近年來，按照黨中央、國務(wù)院關(guān)于深化藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革的決策部署，國家藥監(jiān)局參考國際經(jīng)驗，在藥品領(lǐng)域設(shè)立突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批、特別審批四個快速審批通道，加速新藥上市。完善中藥注冊分類和申報要求，對古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑實施簡化審批。特別是2018年國家藥監(jiān)局組建后，促進(jìn)醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展步伐不斷加快，已批準(zhǔn)了創(chuàng)新藥197個。
此次《意見》明確提出向創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械傾斜更多審評審批資源。通過加強注冊申報前置指導(dǎo)、加強技術(shù)支撐機構(gòu)能力建設(shè)、強化審評檢查分中心建設(shè)、推進(jìn)生物制品（疫苗）批簽發(fā)授權(quán)等新舉措，統(tǒng)籌國家和省兩級監(jiān)管資源，向創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械傾斜更多審評審批資源，進(jìn)一步釋放政策紅利，鼓勵創(chuàng)新藥械上市。
“中藥與化藥的共同特點是都以臨床價值為導(dǎo)向，而不同點在于中藥具有豐富的臨床人用歷史經(jīng)驗?！北本┲嗅t(yī)藥大學(xué)副校長王停認(rèn)為，這些寶貴的人用經(jīng)驗蘊含著中藥重要的有效性和安全性信息。如何將“一張名醫(yī)名方”研發(fā)為“一個安全、有效、質(zhì)量可控的中藥新藥”是中醫(yī)藥科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的難點和熱點問題。而解決這個問題的關(guān)鍵在于，中藥新藥的研發(fā)需要遵循中藥新藥研發(fā)特有的規(guī)律，建立具有中醫(yī)藥特色的新藥研發(fā)技術(shù)體系和中藥監(jiān)管科學(xué)研究成果轉(zhuǎn)化機制，才能有效縮短研發(fā)周期，降低研發(fā)風(fēng)險，確保研制出更多有效、安全、質(zhì)量可控的中藥新藥。本次《意見》強調(diào)，要完善中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗和臨床試驗相結(jié)合的中藥特色審評證據(jù)體系，建立醫(yī)療機構(gòu)規(guī)范收集整理人用經(jīng)驗數(shù)據(jù)的機制。健全符合中藥特點的中藥監(jiān)管體系。積極支持名老中醫(yī)方、醫(yī)療機構(gòu)中藥制劑向中藥新藥轉(zhuǎn)化?！澳壳?，中藥新藥研發(fā)仍面臨著創(chuàng)新能力薄弱，國家藥品監(jiān)管部門的早期介入可以讓企業(yè)少走彎路，提高研發(fā)的成功率?！蓖跬Ｕf。
據(jù)悉，北京、上海等地開展的優(yōu)化藥品臨床試驗審評審批試點，符合要求的創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批由60個工作日縮短到30個工作日完成。而另一項優(yōu)化藥品補充申請審評審批改革試點正在北京等十省市開展，通過為轄區(qū)內(nèi)藥品重大變更研發(fā)提供前置指導(dǎo)、核查、檢驗和立卷服務(wù)，讓該類申請事項的審評時限從200個工作日縮短到60個工作日，時限縮短了70％。
新藥研發(fā)是一個風(fēng)險高、投資大、周期長的過程，專利的價值能得到多大程度的發(fā)揮，取決于專利保護(hù)的程度。過早失去專利保護(hù)的藥企，可能無法支撐創(chuàng)新研發(fā)所耗費的成本。
“加強對創(chuàng)新藥的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)是醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)的核心訴求?！睂O京林表示。他欣喜地看到，《意見》在明確提出“加快藥品醫(yī)療器械原創(chuàng)性成果專利布局、提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專利質(zhì)量和轉(zhuǎn)化運用效益”的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步提出了加強藥品數(shù)據(jù)保護(hù)和完善市場獨占期制度兩方面重要的制度創(chuàng)新?！八幤肥袌霆氄计谥贫仁且环N政策鼓勵，在歐美等藥品監(jiān)管機構(gòu)已有較成熟的實踐經(jīng)驗。通過賦予少數(shù)品種一定期限的市場獨占權(quán)，醫(yī)藥企業(yè)可以獲得基于市場價值的合理回報，將有效鼓勵企業(yè)加大研發(fā)創(chuàng)新力度，填補國內(nèi)治療藥物空白，滿足迫切臨床需求?！?/span>
《意見》要求，部分藥品獲批上市時，對注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，分類別給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。對符合條件的罕見病用藥品、兒童用藥品、首個化學(xué)仿制藥及獨家中藥品種給予一定的市場獨占期。
據(jù)悉，國家藥監(jiān)局正在積極推進(jìn)《藥品管理法實施條例》修訂進(jìn)程，并抓緊研究數(shù)據(jù)保護(hù)具體措施，對保護(hù)方式、保護(hù)范圍、保護(hù)類別、保護(hù)期限等作出細(xì)化規(guī)定，促進(jìn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度落地實施。
創(chuàng)新即未來
從2019年，澤布替尼在美國上市實現(xiàn)了中國抗癌新藥出海零的突破算起，到24年底已有10款國產(chǎn)１類新藥在歐美日國家獲批。據(jù)華泰證券研報，去年國產(chǎn)創(chuàng)新藥海外交易再創(chuàng)新高，截止2024年11月18日交易額度已經(jīng)達(dá)到71筆，超過10億美元或首付款超過2億美元的有15筆。CAR-T、ADC、小核酸、納米等藥物以及合成生物學(xué)、連續(xù)制造技術(shù)、CGT治療技術(shù)的蓬勃發(fā)展，創(chuàng)新藥、新技術(shù)不斷涌現(xiàn)，單一本土市場已經(jīng)無法完全滿足中國創(chuàng)新藥的商業(yè)化需求，越來越多企業(yè)將目光投向了更加廣闊的海外市場。
“十年改革，我們走向國際的成效有目共睹。”唐民皓說，“十三五”期間，我國的其他許多領(lǐng)域已經(jīng)達(dá)到或者超過發(fā)達(dá)國家了，但醫(yī)藥創(chuàng)新主要還是跟跑，也就是跟蹤創(chuàng)新。未來要超越、要領(lǐng)跑，這是中國變成醫(yī)藥強國一個重要的目標(biāo)。所以，國際化的發(fā)展一定是繼續(xù)融入國際、對接國際。此次《意見》著眼國家戰(zhàn)略需求，聚焦醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)對外開放，從監(jiān)管角度提出制度型開放新舉措。
《意見》明確，深入推進(jìn)國際通用監(jiān)管規(guī)則轉(zhuǎn)化實施。持續(xù)推動藥品審評技術(shù)要求與國際人用藥品技術(shù)協(xié)調(diào)會規(guī)則協(xié)調(diào)一致，支持國際多中心臨床試驗開展，促進(jìn)全球藥物在我國同步研發(fā)、同步申報、同步審評、同步上市。支持藥品醫(yī)療器械出口貿(mào)易。加快推進(jìn)加入國際藥品檢查合作計劃，推動我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)質(zhì)量保障水平對標(biāo)國際先進(jìn)水平。拓寬出具藥品、醫(yī)療器械出口銷售證明的范圍，對具備資質(zhì)的企業(yè)按照生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范生產(chǎn)的藥品、醫(yī)療器械，無論是否已經(jīng)在我國注冊上市，均可出具出口銷售證明，支持我國醫(yī)藥產(chǎn)品走向國際市場。
“這些措施注重發(fā)揮藥品監(jiān)管部門作用，同時將與發(fā)展改革、商務(wù)等宏觀經(jīng)濟部門的政策一起形成合力，進(jìn)一步鼓勵跨國醫(yī)藥企業(yè)擴大在華投資，支持中國醫(yī)藥企業(yè)按照國際規(guī)則參與全球競爭?！睒I(yè)內(nèi)人士表示。值得關(guān)注的是，《意見》還特別提到“簡化香港、澳門已上市傳統(tǒng)口服中成藥審評審批”“優(yōu)化進(jìn)口藥材管理，擴大境外優(yōu)質(zhì)藥材資源進(jìn)口”等支持中藥措施。
《意見》提出了兩個時間節(jié)點：到2027年，藥品醫(yī)療器械監(jiān)管法律法規(guī)制度更加完善，監(jiān)管體系、監(jiān)管機制、監(jiān)管方式更好適應(yīng)醫(yī)藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展需求，創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械審評審批質(zhì)量效率明顯提升，全生命周期監(jiān)管顯著加強，質(zhì)量安全水平全面提高，建成與醫(yī)藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展相適應(yīng)的監(jiān)管體系。到2035年，藥品醫(yī)療器械質(zhì)量安全、有效、可及得到充分保障，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)具有更強的創(chuàng)新創(chuàng)造力和全球競爭力，基本實現(xiàn)監(jiān)管現(xiàn)代化。
“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已上升到國家戰(zhàn)略高度，如《中國制造2025》《健康中國2030》等政策的出臺，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供了強有力的政策保障??！睆垈シ治?，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)雄厚，創(chuàng)新水平日益提升，產(chǎn)業(yè)規(guī)模持續(xù)擴大。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正經(jīng)歷從中國制造到中國創(chuàng)造，從仿制為主，到創(chuàng)-仿結(jié)合，再到創(chuàng)新引領(lǐng)的轉(zhuǎn)變。
這些變化共同推動了中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展和生態(tài)環(huán)境的不斷改善，并使其在全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中占據(jù)越來越重要的地位。提升我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)原始創(chuàng)新，抓住當(dāng)前產(chǎn)業(yè)正處于從模仿創(chuàng)新到原始創(chuàng)新跨越的戰(zhàn)略窗口期。征程萬里風(fēng)正勁，創(chuàng)新即未來。
信息來源：醫(yī)藥經(jīng)濟報
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